中新网湖北新闻8月8日电 (付维康)治疗罕见病家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)的创新疗法——普乐司兰钠注射液，7日在武汉大学人民医院开出湖北省首张处方，意味着FCS患者终于有了干预甘油三酯异常、降低急性胰腺炎复发风险的针对性手段。

　　在血脂门诊里，大多数高血脂患者依靠常规血脂药就能把指标稳住。但有一小群人，即使把饮食控制到近乎苛刻的程度，甘油三酯却依然超标，抽出来的血呈明显乳糜状态，像牛奶一样，这就是FCS。

　　武汉大学人民医院党委书记、心血管内科主任医师黄恺介绍，对普通人群来说，甘油三酯高一点，多半是饮食油腻、运动少的问题，调整生活方式就能改善。但FCS患者的问题是先天性的——脂蛋白脂酶功能缺陷让他们根本无法代谢掉血液中的甘油三酯。

　　这种情况也会导致严重的并发症。黄恺介绍：“我们的临床观察显示，约有84%-94%的FCS患者会发生急性胰腺炎，平均每年发作2.5次。一旦进展为重症急性胰腺炎，病死率高达50%。同时，反复的急性胰腺炎带来的持续性炎症也是促进胰腺癌变的风险因素。”

　　和反复发病的身体痛苦相伴的，还有难以承受的经济重压。武汉大学人民医院心血管医院常务副院长、心内科主任蒋学俊表示，治疗住院费、交通住宿、家人陪护、反复误工造成的收入损失，很容易拖垮患者和家庭，因此推动FCS的治疗窗口前移意义重大。

　　过去百年来，FCS患者几乎无药可用。常规降脂药物对这类患者基本无效，能做的只有极端低脂饮食。但即便如此苛刻，多数患者仍会复发急性胰腺炎。

　　“随着普乐司兰钠注射液的落地，这种持续百年的被动局面终于迎来了转机。”黄恺表示，3期临床数据显示，患者持续治疗10个月后，空腹甘油三酯水平可下降86%，急性胰腺炎的复发风险下降83%。一年仅需4次的给药方式，也提升了患者长期治疗的便利性，有助于降低长期就医负担。

　　“有药可用只是第一步，要真正改变FCS患者的生存状态，还要打通从筛查到康复的全链条管理。”蒋学俊说道。在黄恺看来，FCS诊疗的跨越，印证着我国罕见病事业“罕而不孤、病有所医”的发展方向。在医药创新与诊疗体系建设的双向发力下，罕见病诊疗也逐步完善，为健康中国的全民健康目标筑牢更扎实的民生防线。(完)

【编辑:裴春梅】